Tecartus manttelisolulymfooman hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden arviointi

Abstract

Tecartus (KTE-X19) on CAR-T-soluhoito, joka on tarkoitettu uusiutuneen tai hoitoon reagoimattoman manttelisolulymfooman hoitoon. CAR-T-solut ovat potilaalta kerättyjä Tsoluja, jotka muokataan geneettisesti tunnistamaan ja tappamaan kasvainsoluja. Tecartuksen ehdollinen myyntilupa perustuu yhteen yksihaaraiseen faasin 2 tutkimukseen (ZUMA-2).

ZUMA-2-tutkimuksen pääanalyysissa (IAS, n=60) objektiivisen hoitovasteen saavutti 56 (93 %) potilasta. Näistä täydellisiä vasteita oli 40 (67 %) ja osittaisia vasteita 16 (27 %). Hoitoaiepopulaatiossa (ITT, n= 74) objektiivisen hoitovasteen saavutti 62 potilasta (84 % potilaista). Kaikista niistä potilaista, jotka saivat Tecartus-hoitoa (n= 68), hoitovasteen saavutti 92 % potilaista. Potilaista 67 %:lla oli täydellinen vaste (CR) ja 25 %:lla osittainen vaste (PR). Vaste oli säilynyt 24 kuukauden kohdalla 56 %:lla ja 33 kuukauden kohdalla 51 %:lla vasteen saaneista potilaista. Täydellisen vasteen saaneilla vaste säilyy pidempään kuin osittaisen vasteen saaneilla. Tecartuksen vaikutuksen ei voi sanoa poikkeavan missään tutkitussa alaryhmässä.

ZUMA-2-tutkimuksen kokonaiselossaoloajan mediaania ei ole saavutettu. Elossaolo-osuus ITT-potilasjoukossa oli 12 kk kohdalla 78 % ja 24 kk kohdalla 63 %. Pääanalyysin potilasjoukossa (IAS, n=60) vastaavat elossaolo-osuudet olivat 83 % ja 69 %. ZUMA-2- tutkimuksen kokonaiselossaoloaikaa ja vasteen kestoa kuvaavien Kaplan-Meier-käyrien muoto voi viitata siihen, että osalla potilaista vaste saattaa jäädä pysyväksi. Vähän yli puolella vasteen saaneista potilaista vaste näyttäisi säilyvän ainakin 2 vuotta. ZUMA-2- tutkimuksessa havaitut haitat olivat tyypillisiä CAR-T-hoitoihin liittyviä haittoja.

ZUMA-2-tutkimus oli yksihaarainen tutkimus ilman vertailuryhmää. Epäsuorien vertailujen perusteella Tecartuksen vaikutus hoidon lopputuloksiin näyttää olevan parempi kuin nykyisillä hoidoilla. Hoitovaikutuksen tarkkaa suuruutta on kuitenkin vaikea arvioida johtuen rajallisesta vertailuhoitoja koskevasta tiedosta.

Myyntiluvan haltijan terveystalousselvityksen mukaan Tecartus-hoito tuottaa 8,83 lisäelinvuotta ja 6,19 laatupainotettua lisäelinvuotta (QALY) nykyhoitokäytäntöön verrattuna. Lisäkustannuksia Tecartus-hoidosta aiheutuu 468 265 €. Inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) oli myyntiluvan perusanalyysin mukaan 75 649 €/QALY. Myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysin keskeisin epävarmuuden lähde liittyy arvioon Tecartuksen vaikutuksista vertailuhoitoon verrattuna ja toisaalta pitkällä aikavälillä. Epäsuoraan vertailuun liittyvästä epävarmuudesta johtuen Fimea ei esitä omaa arviota Tecartus-hoidon kustannusvaikuttavuudesta.

Myyntiluvan haltijan arvion mukaan Tecartus-hoitoa saisi vuosittain Suomessa 2–4 potilasta. Tecartus-hoidon listahinta on 360 000 €. Tällöin hoidosta koituvat lisäkustannukset olisivat kaikki hoitokustannukset huomioiden 0,9–1,9 miljoonaa euroa ja ainoastaan lääkehoitoon ja siihen välittömästi liittyvät kustannukset huomioiden 0,8–1,6 miljoonaa vuodessa.