Avelumabi uroteelikarsinooman ensilinjan ylläpitohoitona : Uusien sairaalalääkkeiden arviointi

Abstract

Avelumabi on tarkoitettu käytettäväksi monoterapiana ensilinjan ylläpitohoitoon aikuispotilailla, joilla on paikallisesti edennyt tai etäpesäkkeinen uroteelikarsinooma, ja joilla tauti ei ole edennyt platinapohjaisen kemoterapian jälkeen. Uroteelikarsinooma on virtsateiden seinämää verhoavan sisäpinnan, välimuotoisen epiteelin, syöpä. Tutkimusnäyttö avelumabi-ylläpitohoidon vaikutuksista perustuu pääosin faasin III satunnaistettuun avoimeen monikeskustutkimukseen (JAVELIN Bladder 100). Tutkimuksessa 700 potilasta satunnaistettiin (1:1) saamaan avelumabia tai pelkkää oireenmukaista hoitoa. Tuloksia on saatavilla pääosin analyysiajankohdasta, jossa seurantaajan mediaani oli noin 19 kuukautta.

JAVELIN Bladder 100 -tutkimuksessa kokonaiselossaoloajan mediaani oli 7,5 kuukautta pidempi avelumabia saaneilla verrattuna oireenmukaista hoitoa saaneisiin potilaisiin. Avelumabiryhmässä myös elossaoloaika ennen taudin etenemistä oli pidempi ja hoitovasteen saaneiden osuus suurempi verrattuna oireenmukaista hoitoa saaneisiin. Avelumabi-ylläpitohoidon vaikutukset ovat johdonmukaisia eri alaryhmissä eli tulosten perusteella ei voida sanoa, että jokin potilasryhmä hyötyisi avelumabi hoidosta toisia enemmän (tai vähemmän).

JAVELIN Bladder 100 -tutkimuksessa lähes kaikilla avelumabia saaneilla potilailla havaittiin jonkinasteinen haittatapahtuma, ja lähes puolella potilasta vähintään 3 asteen haittatapahtuma. Hoitoon liittyviä haittatapahtumia havaittiin noin 78 % avelumabia saaneista potilaista. Avelumabi-ryhmässä lähes kaikkia haittatapahtumia havaittiin enemmän kuin oireenmukaista hoitoa saaneiden ryhmässä, mutta tämä voi osin johtua siitä, että avelumabia saaneiden hoidon kesto oli lähes kaksi kertaa pidempi kuin oireenmukaista hoitoa saaneilla. Myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysin mukaan avelumabi-ylläpitohoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) on noin 96 000 €/QALY kun sitä vertaa pelkkään ensilinjan jälkeiseen oireenmukaiseen hoitoon. Analyysin mukaan avelumabi-hoidon lisäkustannukset ovat noin 60 000 €. Lisäelinvuosia saavutetaan arviolta 1 ja laatupainotettuja elinvuosia 0,63 enemmän kuin oireenmukaisella hoidolla. Myyntiluvan haltija on esittänyt avelumabille xxxx alennusta listahinnasta. Mikäli huomioidaan tämä alennus sekä muista jatkohoidoista saatavat alennukset, avelumabi-hoidon lisäkustannukset ovat noin xxxxxxx potilasta kohden, ja ICER on xxxxxx/QALY. Fimean arviointiryhmän mukaan kustannusvaikuttavuusanalyysin tulos on oikeaa suuruusluokkaa, eikä tarvetta Fimean erilliselle analyysille ilmennyt. Herkkyysanalyysien perusteella analyysissä tehtyihin ekstrapolaatioihin liittyy verrattain vähän epävarmuutta.

Myyntiluvan haltijan mukaan avelumabi-hoitoon soveltuvia potilaita on arviolta vuosittain 67. Fimean arvion mukaan potilasmääräarvio on oikeaa suuruusluokkaa. Myyntiluvan haltijan budjettivaikutusanalyysin perusteella avelumabi-ylläpitohoidon lisäkustannukset ovat vuosittain 2,4–3,9 miljoonaa euroa oletuksella, että avelumabi-hoito korvaisi platinapohjaisen kemoterapian jälkeisen oireenmukaisen hoidon täysin. Avelumabin ja jatkohoitojen alennukset huomioiden budjettivaikutus on edellä mainittua noin kolmanneksen pienempi.